La miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO) es una enfermedad genética que provoca el engrosamiento asimétrico del músculo cardíaco, lo que acaba imposibilitando la salida de la sangre del corazón al resto del cuerpo. El New England Journal of Medicine ha publicado un nuevo estudio llamado SCOUT-HCM donde se investiga el impacto que podría tener el uso del mavacamten en adolescentes. Este medicamento actúa inhibiendo la miosina cardíaca y se usa en adultos, no en jóvenes. Esto deja excluida a una gran parte de la población porque no hay apenas datos en menores de 18 años. Tras varios estudios anteriores, el MHO no se suele presentar a edades tempranas, pero existen ciertos fenotipos graves en que sí lo hace, lo que manifiesta la necesidad de encontrar nuevas estrategias para su tratamiento a cualquier edad del paciente.
Para esta investigación se eligieron a adolescentes con edades aproximadas de 14,7 años donde había un 30 % de mujeres. Participaron un total de 44 pacientes; 23 se sometieron al tratamiento y 21 estuvieron en el grupo placebo.
La evaluación del mavacamten a través del estudio SCOUT-HCM nos muestra datos positivos sobre el impacto de este medicamento incluso en adolescentes. Se realizó un seguimiento a las 28 semanas del tratamiento y se observó una reducción patente del gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo. Esto se comprobó a través de la maniobra Valsalva (con la boca cerrada y la nariz tapada se intenta soplar con fuerza, movimiento parecido a inflar un globo, aumentando así la presión intratorácica), un parámetro clínicamente significativo y que constituía el objetivo primario del estudio. Gracias a este tratamiento también hubo otros parámetros considerados secundarios, que presentaron una serie de mejoras, como el gradiente en reposo y posesfuerzo, relación diastólica y el grosor parietal. Además, también se presentaron cambios en la insuficiencia mitral, que presentó una reducción, aunque este no se había incluido en los objetivos.
Como conclusiones tras el estudio, el 44 % de pacientes que se sometieron al medicamento presentaron al menos un grado de mejoría en la clasificación de la New York Heart Association (NYHA), que clasifica la gravedad de la insuficiencia cardíaca en 4 fases, frente a los pacientes del grupo placebo, que solo mostraron una mejoría funcional del 10 %. En cuanto al incremento del consumo de oxígeno, en aquellos que pasaron por el tratamiento, mejoró un 73 %; el grupo placebo un 44 %, pero esto no alcanzó una significación estadística.
Por último, se documentaron las limitaciones de el estudio, entre los cuales se destacó el pequeño tamaño muestral, pero se justifica por la baja prevalencia de la enfermedad a estas edades.
A pesar de todo,este estudio representa un gran avance que aporta evidencias que respaldan el uso de este medicamento no solo en adultos, sino también en adolescentes con miocardiopatía hipertrófica. Aunque se necesitan investigaciones más amplias y a largo plazo para confirmar su eficacia, seguridad y posible aplicación en niños menores de 12 años.
Para saber más: https://secardiologia.es/blog/16402-scout-hcm-un-paso-adelante-en-el-tratamiento-de-la-miocardiopatia-hipertrofica-en-adolescentes
